Aprobarea Teizeild de către UE
Comisia Europeană a aprobat comercializarea în Uniunea Europeană a unui tratament produs de Sanofi, numit „Teizeild”, care încetinește progresia diabetului de tip 1, a anunțat luni gigantul farmaceutic francez într-un comunicat citat de AFP. Odată cu această aprobată, Teizeild devine „primul tratament modificator” al diabetului de tip 1 „aprobat în UE”, precizează Sanofi. Autorizația se referă la tratamentul adulților și copiilor cu vârsta peste opt ani care suferă de diabet de tip 1 în stadiul 2. Administrat prin perfuzie, acesta nu vindecă, dar încetinește progresia acestei boli cronice prin frânarea reacției autoimune. Acționează atunci când diabetul este detectabil, dar înainte de apariția simptomelor, pentru a încetini evoluția sa către stadiul clinic al bolii (stadiul 3), care necesită injecții cu insulină pentru a reduce glicemia. Aprobarea tratamentului de către Comisia Europeană „se bazează pe rezultatele pozitive” ale unui studiu (TN-10) care demonstrează capacitatea anticorpului monoclonal Teizeild de a întârzia apariția stadiului 3 al diabetului de tip 1 „cu o durată medie de aproximativ doi ani în comparație cu placebo”, a afirmat Sanofi în comunicatul său. La sfârșitul studiului, „proporția pacienților care au rămas în stadiul 2 al (diabetului de tip 1) a fost de aproape două ori mai mare în grupul Teizeild decât în grupul placebo (57% față de 28%)”, potrivit companiei farma. În 2023, Sanofi a achiziționat compania americană de biotehnologie Provention Bio pentru 2,9 miliarde de dolari, cu scopul de a-și consolida poziția în sectorul tratamentului diabetului și al bolilor imunitare. Piața diabetului de tip 1 în cele șapte piețe principale ar trebui să atingă 9,9 miliarde în 2033, susținută de apariția mai multor produse în fază avansată, în special agenți imunomodulatori. Statele Unite vor domina în mare măsură această piață, reprezentând până la 91,6% în 2033, potrivit GlobalData, o companie care furnizează studii și analize de piață. Teizeild a fost deja aprobat în Statele Unite, Regatul Unit, China, Canada, Israel, Regatul Arabiei Saudite, Emiratele Arabe Unite și Kuweit.
O nouă opţiune de tratament destinată persoanelor aflate într-o fază incipientă a diabetului zaharat de tip 1 a primit aprobarea autorităţilor de reglementare europene. Tratamentul se adresează pacienţilor aflaţi într-o etapă a bolii în care diabetul nu a debutat încă din punct de vedere clinic şi urmăreşte să întârzie evoluţia către forma care necesită tratament zilnic cu insulină. Comisia Europeană a aprobat medicamentul teplizumab, care va fi pus pe piaţă sub denumirea comercială de Teizeild, primul tratament din clasa sa indicat pentru întârzierea apariţiei stadiului 3 al diabetului zaharat de tip 1 la pacienţii cu vârsta de cel puţin opt ani cu diabet zaharat de tip 1, stadiul 2, potrivit News.ro. Decizia urmează opiniei pozitive emise anul trecut în luna noiembrie de Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) şi marchează prima aprobată, la nivelul UE, a unei terapii care modifică evoluţia bolii în diabetul zaharat de tip 1 autoimun. Aprobarea se bazează pe rezultatele studiului clinic de fază 2 TN-10, care a arătat că tratamentul a întârziat apariţia stadiului clinic al bolii cu o mediană de doi ani comparativ cu placebo. Studiul a inclus adulţi şi copii cu vârsta de minimum opt ani, aflaţi în stadiul 2 al bolii, caracterizat prin prezenţa a cel puţin doi autoanticorpi specifici diabetului zaharat de tip 1 şi valori anormale ale glicemiei, dar fără manifestări clinice. La finalul studiului TN-10, proporţia pacienţilor care au rămas în stadiul 2 a fost aproape dublă în grupul tratat cu acest nou medicament faţă de grupul placebo, respectiv 57% comparativ cu 28%. Profilul de siguranţă a fost similar celui observat în studii anterioare. Cele mai frecvente reacţii adverse au fost cele hematologice, în principal limfopenia tranzitorie, observată la 75% dintre participanţi, şi erupţii pe piele, raportate la 36% dintre participanţi. Studiul TN-10 a fost unul randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care a inclus 76 de participanţi cu vârste între opt şi 45 de ani, rude ale unor persoane cu diabet zaharat de tip 1 autoimun. Participanţii au primit fie teplizumab, fie placebo, administrat într-un singur ciclu de 14 zile. Obiectivul principal a fost evaluarea intervalului de timp până la apariţia diabetului zaharat de tip 1 în stadiul clinic (stadiul 3), calculat de la momentul includerii pacienţilor în studiu. Rezultatele au arătat că timpul median până la diagnostic a fost de 48,4 luni în grupul tratat cu noul medicament şi de 24,4 luni în grupul placebo. Boala a fost diagnosticată la 43% dintre pacienţii din grupul de tratament şi la 72% dintre cei care au primit placebo, potrivit unui comunicat publicat luni de grupul farmaceutic francez Sanofi care a dezvoltat tratamentul. Noul tratament este un anticorp monoclonal care se leagă de receptorul CD3 şi este prima terapie care vizează modificarea evoluţiei diabetului zaharat de tip 1 autoimun. Anticorpul monoclonal suprimă răspunsul imun al organismului şi îi permite să producă insulină pentru mai mult timp, întârziind astfel apariţia diabetului zaharat de tip 1. Medicamentul injectabil a intrat în portofoliul companiei farmaceutice franceze după achiziţia Provention Bio, realizată în aprilie 2023, companie care obţinuse drepturile asupra medicamentului de la MacroGenics în anul 2018. Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimune progresivă, caracterizată prin distrugerea treptată a celulelor beta din pancreas producătoare de insulină. Evoluţia bolii este descrisă în patru stadii. În stadiul 1, sunt prezenţi autoanticorpi specifici, dar glicemia este normală. Stadiul 2 asociază autoanticorpii cu valori anormale ale glicemiei, fără simptome clinice. Stadiul 3 corespunde debutului clinic al diabetului, cu hiperglicemie şi simptome caracteristice, iar stadiul 4 reprezintă boala de lungă durată, cu pierderea aproape completă a funcţiei celulelor beta şi risc crescut de complicaţii cronice.
Aprobarea Teizeild de către Comisia Europeană reprezintă un pas semnificativ în tratamentul diabetului de tip 1, oferind o nouă opțiune pacienților aflați în stadiul 2 al bolii. Această terapie are potențialul de a schimba modul în care este gestionată această afecțiune cronică, întârziind necesitatea administrării insulinei.
Cu toate acestea, este important ca pacienții și profesioniștii din domeniul sănătății să rămână informați despre efectele secundare și să colaboreze strâns pentru a evalua eficiența acestui tratament pe termen lung.