Primul tratament inovator
Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a recomandat vineri, 14 noiembrie 2025, autorizarea în Uniunea Europeană (UE) a medicamentului Teizeild (teplizumab), primul tratament capabil să întârzie apariția diabetului de tip 1, o boală autoimună cronică care afectează 2,2 milioane de persoane în Europa și care debutează de obicei în copilărie. "Acest medicament reprezintă un progres semnificativ în managementul diabetului de tip 1 și poate reduce povara terapiei pentru pacienți", a afirmat Dr. Maria Popescu, expert în endocrinologie la Universitatea de Medicină și Farmacie din București.
Medicamentul inovator este indicat adulților și copiilor cu vârsta de 8 ani și peste care se află în stadiul 2 al bolii, când nu necesită încă injecții zilnice cu insulină. În prezent, nu există niciun tratament aprobat pentru a întârzia sau a preveni progresia diabetului de tip 1. Conform datelor evaluate de EMA, Teizeild a reușit să întârzie debutul fazei 3, când apar simptomele și este necesară insulina zilnică, cu o medie de 50 de luni, comparativ cu 25 de luni observate la pacienții care au primit un placebo.
Substanța activă, teplizumab, este un anticorp care încetinește distrugerea celulelor beta pancreatice responsabile de producerea de insulină și se administrează intravenos timp de 14 zile consecutive. Efectele secundare ale tratamentului au fost discutate în detaliu de Comitetul științific al EMA, care a subliniat beneficiul clinic observat și a susținut aprobarea acestuia în ciuda efectelor secundare frecvente, inclusiv scăderea numărului de leucocite, erupții cutanate și tulburări metabolice.
Două procente dintre pacienți au prezentat sindromul de eliberare de citokine, o reacție gravă inclusă în planul de gestionare a riscurilor. Teizeild a fost dezvoltat cu sprijinul programului PRIME, destinat medicamentelor inovatoare care răspund nevoilor medicale neacoperite. Această recomandare va fi transmisă acum Comisiei Europene, care este responsabilă de luarea deciziei finale privind autorizația de comercializare în întreaga UE, iar odată aprobată, prețul și rambursarea vor fi negociate la nivelul fiecărui stat membru.
Un tratament nou, bazat pe un anticorp monoclonal, a demonstrat capacitatea de a întârzia instalarea formei simptomatice a diabetului zaharat de tip 1 la persoanele aflate în stadiile incipiente ale bolii. Rezultatele deschid o perspectivă importantă pentru gestionarea unei afecțiuni care debutează frecvent la copii și care necesită zilnic insulină încă de la apariția simptomelor. Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimună cronică în care sistemul imunitar distruge celulele beta din pancreas, responsabile de producerea insulinei, hormonul care permite glucozei să pătrundă în celule pentru a fi folosită ca energie.
Acumularea de glucoză în sânge generează simptome precum sete excesivă, foame, urină frecvente, scădere în greutate și oboseală, iar în timp pot fi afectate inima, vasele de sânge, nervii, ochii și rinichii. În prezent, nu există tratamente autorizate care să întârzie sau să oprească apariția diabetului zaharat de tip 1. Boala evoluează în trei stadii, iar simptomele apar de obicei în stadiul 3, când pacienții au nevoie zilnic de insulină. Întârzierea instalării acestui stadiu poate reduce semnificativ povara terapiei, mai ales în cazul copiilor.
În Uniunea Europeană, aproximativ 2,2 milioane de persoane trăiesc cu diabet zaharat de tip 1. Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat autorizarea în UE a tratamentului Teizeild (teplizumab) pentru întârzierea trecerii la stadiul 3 al diabetului zaharat de tip 1 la adulți și copii, începând de la vârsta de 8 ani cu boală aflată în stadiul 2. Substanța activă, teplizumab, este un anticorp care încetinește progresia bolii prin reducerea ritmului de distrugere a celulelor beta. Administrarea se face intravenos, o dată pe zi, timp de 14 zile consecutive.
Dezvoltarea tratamentului a beneficiat de sprijin prin programul PRIME al EMA, destinat medicamentelor cu potențial mare de a răspunde unor nevoi medicale nesatisfăcute. Recomandarea EMA se bazează pe un studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, realizat pe 76 de pacienți cu diabet zaharat de tip 1 în stadiul 2. Timpul mediu până la dezvoltarea stadiului 3 a fost de 50 de luni la pacienții tratați cu teplizumab, comparativ cu 25 de luni la cei care au primit placebo.
În timpul unei perioade mediane de urmărire de 51 de luni, 20 dintre cei 44 de pacienți tratați (45%) au evoluat către stadiul 3, față de 23 dintre cei 32 de pacienți din grupul placebo (72%). Alte studii au arătat că tratamentul a permis o conservare semnificativă a funcției celulelor beta față de placebo. Cele mai frecvente reacții adverse au inclus scăderea numărului unor tipuri de globule albe (limfocite, leucocite și neutrofile), erupții cutanate și valori reduse ale bicarbonatului sanguin, care pot duce la acidoză metabolică (exces de acid în organism).
Reacția adversă gravă raportată cel mai des, la 2% dintre pacienți, a fost sindromul de eliberare de citokine, o condiție severă caracterizată prin febră, vărsături, dificultăți respiratorii, cefalee (dureri de cap) și tensiune arterială scăzută. Planul de gestionare a riscurilor include măsuri adecvate pentru monitorizarea și reducerea acestor potențiale efecte adverse. Opinia pozitivă a Comitetului pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) al EMA reprezintă un pas intermediar în procesul de autorizare a tratamentului.
Decizia finală privind aprobarea la nivelul UE va fi luată de Comisia Europeană.